• La désignation de médicament orphelin a été reçue de la FDA plus tôt ce mois-ci
  • Les désignations de médicament orphelin de l’EMA et de la FDA valident le potentiel d’odiparcil pour améliorer les options thérapeutiques dans le traitement de la MPS VI
  • L’étude de phase IIa iMProveS dans la MPS VI devrait démarrer comme prévu avant fin 2017

Regulatory News:

Inventiva (Paris:IVA), société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, annonce aujourd’hui que l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu un avis favorable pour la désignation d’odiparcil (anciennement IVA336) comme médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI.

« Cette décision pourrait accélérer la mise à disposition d’une nouvelle option thérapeutique pour le traitement de la MPS VI dont les patients ont vraiment besoin », déclare Christine Lavery, Présidente de la UK MPS Society.

« Odiparcil pourrait changer radicalement le traitement des patients atteints de MPS VI, » ajoute le Professeur Chris Hendriksz, de FYMCA Medical Ltd. et de l’Université de Pretoria en Afrique du Sud. « Je me réjouis de l’étude clinique de phase IIa à venir qui pourrait prouver l’efficacité d’odiparcil en monothérapie. »

« Nous avons reçu il y a peu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et nous venons d’obtenir cette désignation également pour l’Europe. Nous poursuivons ainsi avec succès la mise en œuvre de notre stratégie pour la reconnaissance d’odiparcil par les autorités de santé. Il ne fait aucun doute que les données précliniques récentes que nous avons générées, démontrant l’action thérapeutique d’odiparcil dans des organes où les thérapies enzymatiques de substitution sont inefficaces ou d’une efficacité limitée, ont été décisives pour convaincre les autorités de santé de délivrer ces désignations de médicament orphelin. Ces désignations confirment que les autorités de santé partagent notre opinion selon laquelle odiparcil pourrait améliorer les options thérapeutiques existantes pour le traitement de la MPS VI », conclut Pierre Broqua, co-fondateur et Directeur Scientifique d’Inventiva.

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) est une maladie génétique rare et dégénérative qui touche les enfants avec une prévalence estimée à 1/225 000 naissances vivantes. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin médical non satisfait.

Odiparcil est un médicament par voie orale développé pour le traitement des MPS I, II, et VI. Inventiva lance actuellement une étude clinique de Phase IIa, iMProveS (improve MPS treatment), qui devrait recruter son premier patient avant la fin de l’année. L’étude clinique iMProveS est une étude d’une durée de 26 semaines destinée à démontrer l’innocuité, la tolérance et l’efficacité d’odiparcil chez 24 patients adultes atteints de MPS VI. Elle sera conduite dans deux centres cliniques européens. En cas de résultats positifs, Inventiva prévoit la réalisation d’une étude pivot de Phase III avec odiparcil dans la MPS VI.

À propos de la désignation de médicament orphelin

L’Agence européenne des médicaments (EMA) accorde la désignation de « médicament orphelin » pour soutenir le développement de médicaments destinés au traitement, prévention ou diagnostic de maladies entraînant une menace pour la vie ou une invalidité chronique et qui ne touchent pas plus de 5 individus sur 10 000 dans l’Union Européenne. La désignation de « médicament orphelin » permet ainsi aux entreprises de recevoir des incitations au développement, comme une assistance à l’élaboration de protocoles, une réduction des coûts réglementaires, et jusqu’à dix ans d’exclusivité dans l’Union Européenne une fois l’autorisation de mise sur le marché délivrée dans l’indication visée.

À propos de la MPS VI

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy), est une maladie génétique rare dégénérative de l’enfant caractérisée par le déficit en N-acétylgalactosamine 4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) qui conduit à une accumulation de sulfate de dermatane et de sulfate de chondroïtine. Les patients présentent un visage avec des traits grossiers, une petite stature, des opacités cornéennes, une surdité, une dysostose multiple, une hépatosplénomégalie, une valvulopathie cardiaque et une altération de la fonction respiratoire sans déficit intellectuel. Comme pour les autres MPS, le délai d’apparition, la vitesse de progression et l’étendue de la maladie peuvent varier entre les individus atteints de la maladie. L’espérance de vie des patients atteints d’une MPS VI non traitée est d’une vingtaine d’années pour les patients présentant les formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant des formes les moins sévères.

La prévalence de la MPS VI est estimée à 1/225 000 naissances vivantes et varie selon les pays. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin médical non satisfait.

À propos d’Inventiva : www.inventivapharma.com

Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies fibrotiques, de l’oncologie et des maladies orphelines pour lesquels le besoin médical est important.

Son produit phare, IVA337, est un candidat médicament qui dispose d’un mécanisme d’action unique passant par l’activation de l’ensemble des PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes) alpha, gamma et delta qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de cibler deux indications à fort besoin médical : la NASH, une pathologie sévère du foie en fort développement et qui touche déjà aux États-Unis plus de 30 millions de personnes, et la sclérodermie systémique, une maladie dont le taux de mortalité est très élevé et sans aucun traitement approuvé à ce jour.

Inventiva développe en parallèle un second programme clinique avec odiparcil, un candidat médicament pour le traitement de trois formes de mucopolysaccaridoses (MPS I ou syndromes de Hurler/Sheie, MPS II ou syndrome de Hunter et MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy) ainsi qu’un portefeuille de projets dans le domaine de l’oncologie.

Inventiva s’est entourée de partenaires de renom dans le secteur de la recherche tels que l’Institut Curie. Deux partenariats stratégiques ont également été mis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, qui prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de l’atteinte d’objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et commerciaux ainsi que des redevances sur les ventes des produits développés dans le cadre de ces partenariats.

Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiées et bénéficie d’installations de R&D de pointe achetées au groupe pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une chimiothèque de plus de 240 000 molécules et des plateformes en biologie, chimie, ADME et pharmacologie.

Avertissement

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InventivaFrédéric CrenPrésident et Directeur Général03 80 44 75 00info@inventivapharma.comouNewCapJulien Perez/Mathilde BohinRelations investisseurs01 44 71 98 52inventiva@newcap.euouNewCapNicolas Merigeau/Arthur RouilléRelations Médias01 44 71 94 98inventiva@newcap.eu

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