TORONTO, le 26 sept.
2024 /CNW/ -
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX)
a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a accepté d'examiner sa
présentation de drogue nouvelle (PDN) pour le
vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor, un traitement d'association
triple à prendre une fois par jour pour les personnes
atteintes de fibrose kystique (FK) âgées de 6 ans et plus, qui
présentent au moins une mutation F508del ou une autre
mutation qui répond au traitement dans le gène régulateur de la
perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (cystic
fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR).
« Le vanzacaftor place encore plus haut la barre fixée par
TRIKAFTAMD en démontrant une amélioration comparable de
la fonction pulmonaire et des améliorations supplémentaires de la
fonction du CFTR, telles que mesurées par le chlorure dans la sueur
au cours d'essais de phase 3 », a déclaré
Michael Siauw, directeur général de
Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated.
« L'acceptation par Santé Canada d'examiner la soumission
du vanzacaftor nous rapproche de la mise à disposition d'une
nouvelle option de traitement, avec un potentiel d'avantages
supplémentaires, pour les personnes admissibles atteintes de
FK. »
La PDN fera partie d'une évaluation harmonisée avec les
organismes canadiens d'évaluation des technologies de la santé
(ETS), l'Agence canadienne des médicaments (ACM) et l'Institut
national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) au
Québec.
La vanzacaftor fait également l'objet d'un examen réglementaire
dans plusieurs autres pays, y compris par la Food and Drug
Administration (FDA) des États-Unis et par l'Agence européenne des
médicaments (EMA) de l'Union
européenne.
À propos de la fibrose kystique
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui
raccourcit la vie et touche plus de 92 000 personnes à
l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive
multiviscérale qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le
tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le
système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR
défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du
gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux
gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent --
pour être atteints de FK, et ces mutations peuvent être identifiées
par un test génétique. Bien qu'il existe de nombreux types
différents de mutations du gène CFTR qui peuvent
causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la
FK présentent au moins une mutation du gène F508del.
Les mutations du gène CFTR entraînent la FK en
provoquant une déficience de la protéine CFTR ou en entraînant un
manque ou une absence de protéine CFTR à la surface des cellules.
La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent
une mauvaise circulation du sel et de l'eau dans et hors des
cellules de plusieurs organes. Dans les poumons, cela mène à
l'accumulation de mucus anormalement épais et collant, à des
infections pulmonaires chroniques et à des lésions pulmonaires
progressives qui mènent ultimement à la mort de nombreux patients.
L'âge médian du décès est dans la trentaine, mais avec le
traitement, la survie prévue s'améliore.
Aujourd'hui, les médicaments Vertex contre la FK traitent plus
de 65 000 personnes atteintes de FK dans 60 pays sur
six continents. Cela représente 2/3 des personnes diagnostiquées
atteintes de FK admissibles au traitement par modulateur du gène
CFTR.
Le diagnostic de la FK est souvent posé à l'aide de tests
génétiques et est confirmé par un test de chlorure dans la sueur
(Cls) qui mesure le dysfonctionnement de la protéine CFTR. Le seuil
diagnostique pour la FK est Cls ≥ 60 mmol/L, tandis
que des taux compris entre 30 et 59 indiquent une FK éventuelle, et
d'autres tests peuvent être nécessaires pour établir le diagnostic
de FK. Un taux de Cls < 30 mmol/L est observé
chez les personnes porteuses d'une copie d'une mutation du gène
CFTR, mais qui ne présentent aucune manifestation de la maladie
(porteurs). Des taux plus élevés de Cls sont associés à une maladie
plus grave. La restauration de la fonction du CFTR entraîne des
taux plus faibles de Cls. La restauration des taux de Cls en
dessous de 30 mmol/L est depuis longtemps l'objectif
thérapeutique ultime pour Vertex, car des taux inférieurs à
30 mmol/L sont considérés comme normaux et sont typiques des
porteurs de la FK qui ne développent pas la maladie.
À propos de l'association
vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor (le « vanza
triple »)
Chez les personnes atteintes de FK, les mutations du gène CFTR
entraînent une diminution de la quantité et/ou de la fonction du
canal de la protéine CFTR à la surface de la cellule. Le
vanzacaftor et le tézacaftor sont conçus pour augmenter la quantité
de protéine CFTR à la surface de la cellule, en facilitant le
traitement et le déplacement de la protéine CFTR. Le deutivacaftor
est un potentialisateur conçu pour augmenter la probabilité
d'ouverture du canal de la protéine CFTR atteignant la surface de
la cellule, afin d'améliorer le flux de sel et d'eau à travers la
membrane cellulaire. Le vanza triple demeure expérimental au
Canada, et son innocuité et son
efficacité n'ont pas été établies par Santé Canada.
À propos de Vertex
Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit
dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments
transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La
société a approuvé des médicaments pour traiter les causes
sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques qui
raccourcissent la vie (la fibrose kystique, l'anémie falciforme et
la bêta-thalassémie dépendante des transfusions) et continue de
faire progresser les programmes cliniques et de recherche sur ces
maladies. Vertex dispose également d'une solide gamme de
traitements expérimentaux de plusieurs modalités pour d'autres
maladies graves où elle possède une connaissance approfondie de la
biologie humaine causale, y compris la douleur aiguë et
neuropathique, la néphropathie médiée par l'APOL1, la néphropathie
à immunoglobulines A (IgA), la maladie rénale polykystique
autosomique dominante, le diabète de type 1, la dystrophie
myotonique de type 1 et le déficit d'alpha-1 antitrypsine.
Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est à
Boston et son siège social
international est à Londres. De plus, la société possède des
centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en
Amérique du Nord, en Europe, en
Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est
constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail du
secteur, y compris 14 années consécutives sur la liste des
meilleurs employeurs du magazine Science et l'une des 100
meilleures entreprises pour laquelle travailler de Fortune. Pour
obtenir les dernières actualités sur l'entreprise et pour en
apprendre davantage sur l'histoire de Vertex, rendez-vous sur
www.vrtx.ca.
Remarque spéciale concernant les déclarations
prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives
comme défini dans la Loi de sur la réforme des litiges
relatifs aux valeurs mobilières privées (Private Securities
Litigation Reform Act) de 1995, telle que modifiée, y compris, sans
s'y limiter, les déclarations faites par Michael Siauw dans ce
communiqué de presse, et les déclarations relatives à nos attentes
concernant les avantages et le potentiel du vanzacaftor, ainsi que
nos attentes concernant la PDN. Bien que Vertex estime que les
déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse
sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les
opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de
presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes
qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats
réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par
ces déclarations prospectives. Ces risques et ces incertitudes
comprennent, entre autres, que les données des programmes de
développement de la société peuvent ne pas soutenir
l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour
des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et
d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de
risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les
rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities
and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et
disponibles sur le site Web de la société à
l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier
indûment à ces déclarations ni aux données scientifiques
présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les
renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que
de nouveaux renseignements deviennent disponibles.
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