- Sensorion rapporte des données initiales de sécurité
positives sur le premier patient injecté dans Audiogene, son essai
clinique de thérapie génique en Phase 1/2 du SENS-501
- Sensorion annonce des résultats finaux positifs pour l'essai
clinique de Phase 2a du SENS-401 après implantation
cochléaire
- Sensorion a présenté les données préliminaires de sécurité
et d'efficacité de l'étude NOTOXIS, une étude clinique de Phase 2a
sur le SENS-401 dans la prévention de l'ototoxicité induite par le
cisplatine
Regulatory News:
Sensorion (FR0012596468 – ALSEN), société pionnière de
biotechnologie au stade clinique, spécialisée dans le développement
de nouvelles thérapies pour restaurer, traiter et prévenir dans le
domaine des troubles de la perte auditive, annonce aujourd'hui les
résultats détaillés de ses programmes cliniques (SENS-501 et
SENS-401), qui ont été dévoilés le 20 septembre 2024, lors d'un
symposium organisé par la Société lors du 36ème Congrès Mondial
d'Audiologie, qui s'est tenu à Paris, en France.
Nawal Ouzren, Directrice Générale de Sensorion, déclare :
« Sensorion a fait d'énormes progrès dans son portefeuille de
thérapies innovantes pour la restauration, la prévention et le
traitement des troubles de l'audition. Nous avons notamment réalisé
des avancées significatives dans notre essai clinique de thérapie
génique, Audiogene, pour la restauration de l'audition chez de très
jeunes patients nés avec une perte auditive sévère à profonde
causée par des mutations dans le gène codant pour l'otoferline. Ce
programme a reçu l'approbation réglementaire en janvier 2024, et
nous sommes aujourd'hui confiants de pouvoir traiter la première
cohorte de patients d'ici la fin de l'année 2024, avec un patient
déjà injecté et deux autres patients déjà sélectionnés. Je suis
très reconnaissante aux parents de ces patients pour leur confiance
et aux investigateurs participant à cette étude pour leur
dévouement.
Je suis également très satisfaite des progrès réalisés avec le
portefeuille de programmes du SENS-401. Nous avons communiqué les
résultats finaux, y compris les critères d'efficacité secondaires
positifs, de notre essai clinique de Phase 2a pour la préservation
de l'audition résiduelle, développé en collaboration avec Cochlear
Limited. Notre deuxième essai clinique de Phase 2a, dans la
prévention de l'ototoxicité induite par le cisplatine, progresse
comme prévu et j'attends avec impatience l'achèvement du
recrutement au premier semestre 2025.
Sensorion s'efforce plus que jamais de faire progresser ses
programmes innovants afin de transformer la qualité de l'audition
des patients vivant avec des troubles auditifs qui représentent un
important besoin médical mondial non satisfait ».
- SENS-501 (OTOF-GT) / Audiogene
Sensorion a annoncé que le premier patient de l'étude Audiogene
a été injecté au troisième trimestre 2024 en Australie par l'équipe
du Professeur Catherine Birman, oto-rhino-laryngologiste et
Directrice du Centre d'Implantation Cochléaire de Sydney.
Audiogene vise à évaluer la sécurité, la tolérance et
l'efficacité de l'injection intra-cochléaire de SENS-501 pour le
traitement de la déficience auditive médiée par le gène OTOF chez
des patients pédiatriques âgés de 6 à 31 mois au moment du
traitement de thérapie génique. En ciblant les premières années de
la vie, période où la plasticité cérébrale est optimale, les
chances de ces jeunes enfants atteints d'une perte auditive
pré-linguistique d'acquérir une parole et un langage normaux sont
maximisées. L'étude comprend deux cohortes de deux doses suivies
d'une cohorte d'expansion à la dose sélectionnée. Alors que la
sécurité sera le principal critère d'évaluation de la première
partie de l’étude d’escalade de dose, la réponse auditive du tronc
cérébral (ABR) sera le principal critère d'évaluation de
l'efficacité de la seconde partie d'expansion. Audiogene évaluera
également la sécurité clinique, la performance et la facilité
d'utilisation du système d'administration développé par
Sensorion.
Selon les critères d'inclusion, le premier patient recruté dans
Audiogene souffre d'une perte auditive sévère à profonde causée par
des mutations du gène codant pour l'otoferline. L'administration du
produit de thérapie génique s'est déroulée sans incident et a été
bien tolérée par le patient. Les premières données de sécurité
indiquent qu'aucun effet grave ou indésirable n'a été détecté chez
l'enfant après l'administration de SENS-501. L'état de santé de
l'enfant (infection des voies respiratoires supérieures non liée à
l’injection de SENS-501) au moment de l'évaluation de l'efficacité
un mois après l’injection a empêché la réalisation de l’ABR,
cependant des changements dans le comportement et les vocalisations
de l'enfant ont été constatés.
Sensorion poursuit le recrutement de patients dans l'étude de
Phase 1/2 Audiogene et annonce que deux patients supplémentaires
ont été inclus. La Société prévoit la finalisation de la première
cohorte de patients (trois patients) d'ici la fin de l'année 2024
mais aussi la publication des premières données d'efficacité. La
clôture du recrutement de la deuxième cohorte (trois patients) est
prévue pour la fin du premier semestre 2025.
Le Professeur Catherine Birman, chirurgienne ORL,
oto-rhino-laryngologiste et Directrice du Centre d'Implantation
Cochléaire de Sydney, déclare : « Je suis très enthousiaste à
l'idée de participer à cet essai de thérapie génique novateur qui
pourrait transformer les vies des bébés porteurs de la mutation du
gène OTOF. Je suis reconnaissante envers la famille du premier
patient à qui nous avons injecté le traitement de thérapie génique
pour sa confiance dans cette approche innovante qui pourrait ouvrir
la voie à l'utilisation des thérapies géniques dans le domaine de
la perte d'audition. Je suis impatiente de suivre les progrès du
premier patient au cours de la période de suivi et de poursuivre le
recrutement de patients dans le cadre d'Audiogene pour évaluer
l'efficacité de SENS-501 ».
- SENS-401 / Implant cochléaire
L'étude clinique en Phase 2a de Sensorion sur le SENS-401 pour
la préservation de la perte auditive résiduelle après
l'implantation cochléaire est maintenant terminée, le dernier
patient ayant achevé la période de suivi. Au total, 16 patients ont
été traités avec le SENS-401 et 8 étaient dans le groupe de
contrôle. La Société a présenté l'analyse des résultats finaux au
cours du symposium qu’elle a organisé lors du Congrès Mondial
d’Audiologie, le 20 septembre 2024.
Pour rappel, l'étude est un essai multicentrique, randomisé,
contrôlé et ouvert visant à évaluer la présence de SENS-401 dans la
périlymphe après 7 jours d'administration orale répétée chez des
participants adultes de plus de 18 ans devant recevoir une
implantation cochléaire. Le 11 mars 2024, Sensorion a confirmé la
présence de SENS-401 dans la périlymphe à un niveau compatible avec
une efficacité thérapeutique potentielle chez 100% des patients
échantillonnés, 7 jours après le début du traitement. Ces résultats
démontrent que le SENS-401 administré par voie orale a franchi la
barrière labyrinthique et confirment que le critère d'évaluation
principal a été atteint.
Le design de l'étude comprenait également un certain nombre de
critères secondaires, notamment le changement du seuil auditif
entre le début et la fin de la période de traitement dans l'oreille
implantée à plusieurs fréquences. Les critères d'entrée dans
l'étude exigeaient que les patients aient un seuil d'audiométrie
tonale pure (ATP) de 80 dB ou mieux (c'est-à-dire ≤80 dB) à 500 Hz,
défini comme indiquant un niveau minimal d'audition résiduelle.
Les résultats finaux montrent qu'après 7 semaines de traitement
avec SENS-401 (et 6 semaines après l'implantation cochléaire), la
réduction de la perte auditive résiduelle était systématiquement
meilleure à toutes les fréquences dans le groupe traité. Cet effet
protecteur a également été observé 8 semaines après l'arrêt du
traitement (14 semaines après l'implantation cochléaire). Les
résultats montrent que seuls les patients traités avec SENS-401 ont
montré une préservation complète de l'audition (40% des patients)
par rapport au groupe de contrôle (0% des patients).
De plus, ces données valident le profil de sécurité favorable de
SENS-401 chez les patients traités, en accord avec les études
précédentes portant sur 125 patients exposés à SENS-401.
Ces résultats positifs soutiennent fortement la poursuite du
développement clinique de SENS-401 pour la préservation de
l'audition chez les patients traités.
Stephen O’Leary, Chef du service d'oto-rhino-laryngologie à
l’Université de Melbourne, affirme : « Les résultats finaux de
l'étude de Phase 2a de SENS-401 sont très encourageants parce
qu'ils confirment que l'administration de SENS-401 préserve
l'audition résiduelle chez les patients qui reçoivent une
implantation cochléaire. Cela représente une étape cruciale pour
les candidats à l'implantation cochléaire car l'audition résiduelle
est très importante pour maintenir et améliorer la qualité de
l'audition de ces patients. Une perte initiale de l’auditive
résiduelle se produit généralement dans les 6 premiers mois suivant
l'intervention chirurgicale ; il est donc crucial d'agir
rapidement.
Ces données positives nous encouragent à poursuivre le
développement clinique de SENS-401, afin d'offrir des traitements
thérapeutiques innovants aux patients candidats à l'implantation
cochléaire. En effet, le niveau de préservation de l'audition
résiduelle démontré dans l'étude signifie que les patients ont une
meilleure chance de comprendre la parole dans un environnement
bruyant et de percevoir une qualité sonore plus naturelle avec la
parole et les sons ».
- SENS-401 (Ototoxicité induite par le
cisplatine, CIO) / NOTOXIS
Sensorion mène une autre étude clinique de SENS-401 dans la
prévention de l'ototoxicité induite par le cisplatine (CIO).
NOTOXIS est une étude de Phase 2a, multicentrique, randomisée,
contrôlée et ouverte, conçue pour évaluer l'efficacité de SENS-401
dans la prévention de l'ototoxicité induite par le cisplatine chez
des sujets adultes atteints de maladies néoplasiques. Les analyses
préliminaires présentées ont été réalisées sur 16 patients (7 dans
le groupe traité avec SENS-401 et 9 dans le groupe contrôle).
Les résultats préliminaires présentés indiquent que l'incidence
de l'ototoxicité dans le groupe contrôle est conforme aux données
publiées. Le groupe SENS-401 a reçu des doses cumulées de
cisplatine plus élevées que le groupe contrôle. Malgré une
exposition plus importante au cisplatine dans le groupe traité par
SENS-401, la plupart des participants n'ont présenté qu'une légère
ototoxicité. Les résultats préliminaires suggèrent une tendance
potentielle vers un effet otoprotecteur de SENS-401 au-delà d'une
dose de cisplatine de 300 mg/m2.
SENS-401 a montré un profil de sécurité favorable avec aucun
effet indésirable grave nouveau ou inattendu déclaré après 23
semaines d'exposition orale biquotidienne, une durée plus longue
que les études précédentes. Les résultats de sécurité sont
cohérents avec les études précédentes impliquant un total de 125
patients exposés à SENS-401.
Les effets indésirables rapportés comprenaient la constipation
et les nausées comme cela avait été anticipé.
Ces données préliminaires suggèrent que la dose cumulative de
cisplatine est un facteur clé dans la sévérité de l'ototoxicité.
Jusqu'à présent, les données ne montrent pas de différence
significative d'ototoxicité entre les deux groupes. Les patients
les plus exposés au cisplatine pourraient bénéficier davantage de
l'effet otoprotecteur du SENS-401.
Sensorion prévoit d'achever le recrutement des patients au
premier semestre 2025. Une analyse plus détaillée sera effectuée
sur tous les patients à la fin de l'étude.
Le Professeur Yann Nguyen, Chirurgien ORL, Hôpital de la
Pitié-Salpêtrière, Paris, France, déclare : « Les résultats de
l'étude de Phase 2a du SENS-401 dans le cadre du programme NOTOXIS
sont encourageants. L'ototoxicité est une maladie handicapante chez
les patients suivant une chimiothérapie à base de cisplatine. La
perte auditive causée par le cisplatine est souvent diagnostiquée
lorsqu'il est trop tard et elle est permanente et irréversible. Il
est donc primordial de poursuivre le développement d'une solution
thérapeutique susceptible de prévenir l'ototoxicité induite par le
cisplatine sans interférer avec l'efficacité de ce dernier. Je suis
très satisfait du profil de sécurité du médicament et de la
tendance otoprotectrice suggérée par les données préliminaires, et
je suis impatient de faire progresser la petite molécule de
Sensorion dans cette étude ».
L'enregistrement du symposium qui s'est tenu le 20 septembre
2024 au Congrès Mondial d'Audiologie sera disponible sur le site de
la Société dans les prochains jours.
À propos de SENS-501
SENS-501 (OTOF-GT) est un programme innovant de thérapie génique
développé pour traiter une forme spécifique de surdité congénitale
liée à des mutations du gène OTOF (otoferline). Ce gène joue un
rôle clé dans la transmission des signaux auditifs entre les
cellules ciliées de l'oreille interne et le nerf auditif. Lorsque
ce gène est défectueux, les personnes atteintes naissent avec une
perte auditive sévère à profonde.
L'objectif de SENS-501 (OTOF-GT) est de restaurer l'audition en
introduisant une copie fonctionnelle du gène OTOF directement dans
les cellules ciliées via la technologie des vecteurs viraux (AAV).
En remplaçant le gène défectueux, cette thérapie vise à rétablir le
processus normal de conversion des sons en signaux électriques,
permettant ainsi aux patients de retrouver leur capacité
auditive.
Actuellement en phase de recherche préclinique, ce programme de
thérapie génique représente un espoir important pour les familles
touchées par cette forme rare de surdité génétique. SENS-501
(OTOF-GT) incarne un engagement en faveur de l'innovation
scientifique dans le domaine de l'audition, avec le potentiel
d'améliorer considérablement la qualité de vie des patients
souffrant de surdité génétique.
Cette thérapie génique pour des patients souffrant de déficience
en otoferline a été développée dans le cadre du RHU AUDINNOVE, un
consortium composé de l’Hôpital Necker Enfants Malades, de
l’Institut Pasteur, de la Fondation pour l’Audition et de
Sensorion. Ce projet est en partie financé par l’Agence Nationale
de la Recherche française au titre du programme d’investissements
d’avenir portant la référence ANR-18-RHUS-0007.
À propos de SENS-401
SENS-401 (Arazasetron), le principal candidat-médicament de
Sensorion au stade clinique, est une petite molécule disponible par
voie orale qui vise à protéger et à préserver le tissu de l'oreille
interne des dommages responsables de la déficience auditive
progressive ou séquellaire. Sensorion développe actuellement
SENS-401 dans un essai clinique de Phase 2 pour la prévention de
l'ototoxicité induite par le cisplatine et a terminé une étude de
Phase 2a du médicament pour la prévention de la perte auditive
résiduelle chez les patients devant subir une implantation
cochléaire. SENS-401 a reçu la désignation de médicament orphelin
de l'EMA en Europe pour le traitement de la perte auditive
neurosensorielle soudaine, et de la FDA aux États-Unis pour la
prévention de l'ototoxicité induite par le platine dans la
population pédiatrique.
À propos de Sensorion
Sensorion est une société de biotechnologie pionnière au stade
clinique, spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies
pour restaurer, traiter et prévenir les troubles de la perte
auditive, un important besoin médical non satisfait à l'échelle
mondiale. Sensorion a mis en place une plateforme technologique
unique de recherche et développement afin de mieux comprendre la
physiopathologie et l'étiologie des maladies liées à l'oreille
interne, ce qui lui permet de sélectionner les meilleures cibles et
les meilleurs mécanismes d'action pour les médicaments
candidats.
Elle dispose de deux programmes de thérapie génique visant à
corriger les formes monogéniques héréditaires de surdité,
développés dans le cadre de sa large collaboration stratégique sur
la génétique de l'audition avec l'Institut Pasteur. SENS-501
(OTOF-GT), qui fait actuellement l'objet d'un essai clinique de
Phase 1/2, cible la surdité causée par des mutations du gène codant
pour l'otoferline et GJB2-GT cible la perte auditive liée à des
mutations du gène GJB2 afin d'aborder potentiellement d'importants
segments de la perte auditive chez les adultes et les enfants. La
société travaille également à l'identification de biomarqueurs pour
améliorer le diagnostic de ces maladies mal desservies.
Le portefeuille de Sensorion comprend également des programmes
de petites molécules en phase clinique pour le traitement et la
prévention des troubles de la perte auditive. Le portefeuille de
Sensorion au stade clinique comprend un produit en Phase 2 :
SENS-401 (Arazasetron) qui progresse dans une étude clinique de
preuve de concept de Phase 2 prévue pour SENS-401 dans
l'ototoxicité induite par le cisplatine (CIO) et, avec son
partenaire Cochlear Limited, a terminé une étude de SENS-401 chez
des patients devant subir une implantation cochléaire. Une étude de
Phase 2 de SENS-401 a également été achevée en janvier 2022 dans la
perte auditive neurosensorielle soudaine (SSNHL).
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prospectives concernant Sensorion et ses activités. Ces
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Sensorion considère comme raisonnables. Cependant, il ne peut y
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vérifiées, ces déclarations étant soumises à de nombreux risques, y
compris les risques énoncés dans le rapport annuel 2023 publié le
14 mars 2024 et disponible sur notre site internet et à l'évolution
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