La Commission européenne approuve Aubagio® (tériflunomide), premier
médicament par voie orale pour le traitement de première ligne de
la sclérose en plaques récurrente-rémittente de l’enfant et de
l’adolescent
La Commission européenne
approuve Aubagio®
(tériflunomide),
premier médicament par voie orale pour le traitement de première
ligne de la sclérose en plaques
récurrente-rémittente de l’enfant et de
l’adolescent
PARIS –
le 18 juin
2021 - La Commission européenne
(CE) a approuvé Aubagio® (tériflunomide) pour le traitement de la
sclérose en plaques récurrente-rémittente (SEP-RR) des patients
pédiatriques âgés de 10 à 17 ans. L’approbation de la CE repose sur
les données de l’étude TERIKIDS de phase III et fait d’Aubagio le
premier médicament par voie orale indiqué dans le traitement de
première ligne de la sclérose en plaques de l’enfant et de
l’adolescent dans l’Union européenne.
Selon les estimations, la sclérose en plaques
affecte 2,8 millions de personnes dans le monde dont au moins
30 000 enfants et adolescents1,2. La sclérose en plaques est
une maladie rare chez l’enfant et sa survenue fait suite à une
forme récurrente-rémittente de la maladie chez 98 % des patients
pédiatriques3,4. Comparativement à la SEP qui se déclare à l’âge
adulte, la sclérose en plaques de l’enfant s’accompagne d’un risque
de rechute plus élevé et cause plus de lésions5. Du fait de
l’apparition précoce de la maladie, des handicaps irréversibles et
une progression secondaire se manifestent plus souvent à un âge
précoce, comparativement à la forme adulte de la maladie3. Les
symptômes de la SEP peuvent se répercuter sur toutes les dimensions
de la vie des enfants et adolescents, depuis leur santé physique,
jusqu’à leur développement social et leur estime de soi6.« La
sclérose en plaques de l’enfant reste une pathologie présentant des
besoins médicaux non pourvus importants », a déclaré le
docteur Erik Wallström, Ph.D., Responsable, Aire thérapeutique –
Développement en neurologie de Sanofi Genzyme. « L’approbation
d’Aubagio en Europe pour les patients pédiatriques donne aux jeunes
patients atteints de SEP l’accès à une nouvelle option
thérapeutique et, surtout, à un traitement qui offre des
possibilités d’amélioration significatives dans la prise en charge
de cette maladie grave. » Aubagio a été approuvé pour la
première fois dans l’Union européenne en 2013 pour le traitement de
la SEP-RR de l’adulte. L’approbation de l’indication pédiatrique
par la CE prolonge d’un an son exclusivité commerciale dans l’Union
européenne.
Efficacité et
sécurité
d’Aubagio chez les
patients
pédiatriques
TERIKIDS est une étude de phase III
multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par
placebo, sur groupes parallèles dans laquelle 166 patients
pédiatriques porteurs d’une forme récurrente-rémittente de SEP ont
été recrutés dans 22 pays différents. L’étude comportait une phase
de sélection (d’une durée maximale de quatre semaines), suivie
d’une période de traitement en double aveugle (d’une durée maximale
de 96 semaines après la randomisation). Une prolongation en ouvert
de l’étude TERIKIDS de phase III est en cours. Le critère
d’évaluation principal était le délai écoulé jusqu’à une première
poussée clinique confirmée, avec une analyse de sensibilité
pré-spécifiée incluant le délai jusqu’au passage à une activité
importante visible à l’imagerie par résonance magnétique (IRM)
considéré comme un indicateur équivalent à une poussée clinique. De
plus, les patients ayant terminé la période de traitement en double
aveugle ou présentant une activité importante à l’IRM étaient
éligibles à poursuivre le traitement en ouvert.
Les principaux résultats d’efficacité et les
données de sécurité et de tolérance de la période de traitement en
double aveugle (jusqu’à 96 semaines après la randomisation) ont été
présentés pour la première fois lors du Congrès virtuel 2020 de
l’EAN (European Academy of Neurology).
Dans le cadre de cette étude, 109 et 57 patients
ont été randomisés, respectivement dans le groupe tériflunomide et
dans le groupe placebo.
Le critère d’évaluation principal n’était pas
statistiquement significatif avec une réduction du risque de
poussée clinique de 34 % pour le tériflunomide comparativement au
placebo (délai médian : 75,3 contre 39,1 semaines ; HR [IC à
95 %] 0,66 [0,39, 1,1] p=0,29). Les passages de la période en
double aveugle à la période de traitement en ouvert en raison d’une
activité importante à l’IRM ont été plus fréquents que prévu. Ils
ont également été plus fréquents et sont intervenus plus tôt pour
les patients du groupe placebo que pour ceux du groupe
tériflunomide (respectivement 26 % et 14%). Le nombre
important de patients du groupe placebo passés au groupe de
traitement actif a de ce fait réduit la puissance de l’étude.
Selon l’analyse de sensibilité pré-spécifiée du
critère d’évaluation composite correspondant soit au délai écoulé
jusqu’à une première poussée clinique, soit à une activité
importante à l’IRM réunissant les critères de l’étude en vue d’un
passage au traitement en ouvert, le tériflunomide a
significativement réduit de 43 % le délai jusqu’à une première
poussée clinique ou le passage au traitement actif pour cause
d’activité importante à l’IRM, comparativement au placebo (délai
médian : 72,1 contre 37,0 semaines ; HR [IC à 95 %] 0,57
[0,37, 0,87] p=0,04).
S’agissant des critères d’évaluation
secondaires, le tériflunomide a permis de réduire significativement
le nombre de lésions en T1 réhaussées par le gadolinium (Gd)
détectées à l’IRM (réduction relative 75 % ;
p<0,0001), de même que le nombre de lésions en T2 nouvelles ou
élargies détectées à l’IRM (réduction relative 55 %,
p=0,0006).
Dans le cadre de cette étude, le tériflunomide a
été bien toléré et a présenté un profil de sécurité gérable chez
les enfants et les adolescents. L’incidence globale des événements
indésirables et des événements indésirables graves a été comparable
dans les groupes tériflunomide et placebo (respectivement
88,1 % contre 82,5 % et 11,0 % contre 10,5 %).
Aucun décès n’est survenu pendant l’étude. Les événements
indésirables rapportés plus fréquemment dans le groupe
tériflunomide que dans le groupe placebo (avec une différence
supérieure ou égale à 5 %) ont été les suivants :
pharyngite, infection des voies respiratoires supérieures,
alopécie, paresthésie, douleurs abdominales et élévation des
concentrations de créatine phosphokinase sanguine (≥ 3 fois le
limite supérieure de la normale). Des cas de pancréatite ont été
signalés chez 1,8 % (2 sur 109) des patients traités par
tériflunomide, contre aucun dans le groupe placebo, lors de la
phase en double aveugle. Chez les patients pédiatriques traités par
tériflunomide pendant le période de traitement en ouvert de
l’étude, deux autres cas de pancréatite et un cas de pancréatite
aiguë grave (avec pseudo-papillome), ont été rapportés.
Pour plus d’informations sur l’essai clinique
TERIKIDS de phase III, se reporter au site
www.clinicaltrials.gov.
La sclérose en plaques : une maladie chronique qui
attaque le système nerveux central
La sclérose en plaques est une maladie
neurodégénérative chronique au cours de laquelle le système
immunitaire cause des lésions au cerveau et à la moelle épinière.
Maladie imprévisible, elle touche 2,8 millions de personnes dans le
monde, dont au moins 30 000 enfants et adolescents, selon les
dernières estimations statistiques de la prévalence de la maladie
dans 47 pays1,2.
À propos
d’Aubagio®
(tériflunomide)
Aubagio est approuvé dans plus de 80 pays pour
le traitement de certaines catégories de patients atteints de
formes rémittentes de sclérose en plaques ; plusieurs demandes de
mise sur le marché sont par ailleurs en cours d’évaluation dans
différents pays. Aubagio est, de tous les médicaments pour la
sclérose en plaques, celui qui a fait l’objet de l’un des
programmes cliniques les plus étendus, avec plus de 5 000
participants dans 36 pays, ainsi que d’un programme de phase IV
dans lequel plus de 3 600 patients sont actuellement inclus.
Les données sur Aubagio représentent plus de 16 années d’expérience
clinique et de vie réelle. Plus de 110 000 patients sont
actuellement traités par Aubagio dans le monde.
Références
- Walton, C., King, R., Rechtman, L., Kaye, W., Leray, E.,
Marrie, R., Robertson, N., La Rocca, N., Uitdehaag, B., van der
Mei, I., Wallin, M., Helme, A., Angood Napier, C., Rijke, N., &
Baneke, P. Rising prevalence of multiple sclerosis worldwide:
Insights from the Atlas of MS, third edition. Multiple Sclerosis
Journal 2020; 26:14.
- The Multiple Sclerosis International Federation Atlas of MS,
3rd ed, September 2020. https://www.atlasofms.org
- Renoux C, Vukusic S, Confavreux C.
The natural history of multiple sclerosis with childhood onset.
Clin Neurol Neurosurg. 2008;110(9):897-904.
- Alroughani R, Boyko A. Pediatric
multiple sclerosis: a review. BMC Neurol 2018; 18:27.
- Pena JA, Lotze TE. Pediatric
multiple sclerosis: current concepts and consensus definitions.
Autoimmune Diseases 2013(3):673947
- MacAllister WS, Boyd JR, Holland
NJ, Milazzo MC, Krupp LB. The psychosocial consequences of
pediatric multiple sclerosis. Neurology. 2007;68(16 SUPPL.
2):S66–S69.
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