L'Agence européenne des médicaments recommande
l'approbation du fexinidazole, le premier traitement entièrement
par voie orale de la maladie du sommeil
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L'avis favorable de l'EMA est l'aboutissement
d'une collaboration de 10 ans entre Drugs for Neglected Diseases
initiative (DNDi), Sanofi
et plusieurs partenaires africains
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Le fexinidazole sera un atout pour les efforts
déployés à l'échelle internationale en vue d'éliminer la maladie du
sommeil, une maladie tropicale négligée, mortelle et endémique en
Afrique
Paris et Genève - Le 16 novembre 2018 - Le
Comité des médicaments à usage humain (Committee
for Medicinal Products for Human Use ; CHMP) de l'Agence
européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis favorable au sujet
du fexinidazole, le premier traitement entièrement par voie orale
ayant fourni la preuve de son efficacité contre les deux phases de
la maladie du sommeil. Cet avis repose sur les essais cliniques
menés par DNDi, une organisation de recherche
et développement à but non lucratif, dont les résultats ont été
soumis dans le dossier présenté par Sanofi. Cette décision ouvre la
voie à la distribution de ce produit en 2019, dans les pays où la
maladie du sommeil est endémique.
La maladie du sommeil ou trypanosomiase humaine africaine (THA) est
habituellement fatale en l'absence de traitement. Transmise par la
piqûre d'une mouche tsé-tsé infectée, elle se caractérise par des
symptômes neuropsychiatriques comme un comportement agressif, une
psychose et des perturbations invalidantes du sommeil, d'où le nom
qui a été donné à cette maladie négligée. Environ 65 millions de
personnes sont à risque en Afrique subsaharienne.
« J'ai consacré ma vie de médecin à la maladie du sommeil. Je
rêve d'un traitement entièrement par voie orale depuis plusieurs
dizaines d'années. Les personnes touchées sont parmi les plus
vulnérables et vivent dans les régions les plus reculées du Congo,
voire du monde. Elles ont besoin d'un traitement sûr, efficace et
simple », déclare le Dr Victor Kandé qui, en sa qualité de
conseiller spécialiste des maladies tropicales négligées au
ministère de la Santé de la République démocratique du Congo (RDC),
était l'investigateur principal des essais cliniques consacrés au
fexinidazole. « Il y a à peine dix ans, nous
traitions encore cette maladie avec un dérivé de l'arsenic qui
tuait 5 % des patients. Même si les traitements actuels sont sûrs
et efficaces, ils doivent être administrés en milieu hospitalier et
représentent un fardeau logistique considérable pour les systèmes
de santé. Le fexinidazole se présente sous la forme d'un
comprimé : il s'agit d'un immense progrès pour la prise en
charge de cette maladie. »
Le fexinidazole est un médicament à prendre par voie orale pendant
10 jours, à raison d'une prise par jour, pour le traitement de la
maladie du sommeil causée par le parasite Trypanosoma brucei gambiense (la forme la plus
fréquente en Afrique de l'Ouest et centrale). Il s'agit surtout du
premier traitement entièrement par voie orale qui agit à la fois
contre 1) la phase précoce de la maladie et 2) sa deuxième phase,
lorsque le parasite a franchi la barrière hématoencéphalique
entraînant l'apparition de symptômes neuropsychiatriques.
Dans le cadre des essais cliniques qui lui ont été consacrés et
auxquels 749 patients de RDC et de République centrafricaine ont
participé, le fexinidazole a démontré un degré élevé d'efficacité
et de sécurité contre les deux phases de la maladie, chez l'adulte
comme chez l'enfant de plus de 6 ans pesant plus de 20 kg. Les
résultats indiquent que le fexinidazole pourrait par conséquent
éliminer les hospitalisations systématiques et réduire
potentiellement le nombre de ponctions lombaires.
« Le fexinidazole est une entité moléculaire
entièrement nouvelle qui a été développée dans le cadre d'un modèle
de R&D alternatif à but non lucratif. C'est la première entité
moléculaire développée par DNDi », souligne le Dr Bernard
Pécoul, Directeur exécutif de DNDi. « Cette avancée thérapeutique est le fruit d'un
partenariat unique entre DNDi et Sanofi pour la découverte, le
développement et l'enregistrement d'un médicament contre une
maladie particulièrement négligée. »
Le fexinidazole est un 5-nitro-imidazolé qui a été redécouvert en
2005 par DNDi, en collaboration avec
l'Institut tropical et de santé publique suisse, à l'occasion d'un
criblage à la recherche de molécules présentant une activité
antiparasitaire. Entamé par Hoechst (aujourd'hui Sanofi) dans les
années 1980, son développement avait ensuite été abandonné. En
2009, DNDi et Sanofi ont conclu un accord de
collaboration pour le développement, la fabrication et la
distribution du fexinidazole, DNDi étant
responsable des activités de développement préclinique, clinique et
pharmaceutique et Sanofi, du développement industriel, de
l'enregistrement, de la production et de la distribution du
médicament.
« Cette avancée thérapeutique est une étape
majeure pour Sanofi et son engagement de longue date dans la lutte
contre la maladie du sommeil », souligne le Dr Ameet
Nathwani, Chief Medical Officer et Vice-Président Exécutif,
Affaires Médicales de Sanofi. « Le fexinidazole
est la preuve que les partenariats entre les secteurs public et
privé peuvent aboutir au développement de médicaments sûrs et
efficaces pour les patients les plus laissés pour compte. Sanofi
est fière de faire don de ce médicament à l'Organisation mondiale
de la Santé. Ce geste s'inscrit dans le cadre de la mission de
l'entreprise qui est de contribuer à l'élimination de la maladie du
sommeil. »
Sanofi a soumis le dossier du fexinidazole à l'évaluation de
l'Agence européenne des médicaments en décembre 2017, dans le cadre
de la procédure qui régit les demandes visées à l'article 58 du
règlement européen n° 726/2004, un mécanisme réglementaire innovant
réservé aux médicaments destinés exclusivement aux pays hors de
l'Union européenne. Conformément à cette procédure, certains pays
d'endémie (RDC et Ouganda) ainsi que l'OMS participent à
l'évaluation, ce qui facilite et pourrait accélérer
l'enregistrement du médicament dans les différents pays et sa mise
à la disposition des patients.
« Avec les ministères de la Santé des pays
d'endémie, nous avons montré qu'il était possible de conduire des
essais cliniques de grande qualité dans des conditions
particulièrement ardues », souligne le Dr Nathalie
Strub-Wourgaft, Directrice, Maladies tropicales négligées de
DNDi. « Une première étape
vient d'être franchie - nous devons à présent nous assurer que les
patients aient accès à ce nouveau médicament et en bénéficient.
»
DNDi a consacré 55 millions d'euros (62,5
millions de dollars) au développement du fexinidazole ; ce
budget englobe les dépenses de développement préclinique et celles
applicables aux essais cliniques. Le projet a bénéficié du soutien
de sept pays européens (Allemagne, Espagne, France, Norvège,
Pays-Bas, Suisse et Royaume-Uni) ainsi que de celui de donateurs
privés comme la Fondation Bill et Melinda Gates et Médecins Sans
Frontières.
À propos de la maladie du sommeil
La majorité des personnes atteintes de la maladie du sommeil vivent
en République démocratique du Congo, où se concentraient 78 % des
cas (Trypanosoma brucei gambiense) notifiés en
2017. Viennent ensuite la République centrafricaine, la Guinée et
le Tchad. Les dernières données publiées par l'OMS en juillet 2018
confirment le recul du nombre de nouveaux cas. Seulement 1 447
nouveaux cas ont été notifiés à l'OMS en 2017, contre 2164
en 2016 et 9870 en 2009. L'histoire de cette maladie est
toutefois marquée par des résurgences, suivies de plusieurs
dizaines d'années au cours desquelles elle semble largement sous
contrôle. La feuille de route de l'OMS pour les maladies tropicales
négligées, publiée en 2012 et soutenue la même année par la
Déclaration de Londres, prévoit de parvenir à éliminer cette
maladie en tant que problème de santé publique d'ici à
2020.
À propos de DNDi
DNDi est une organisation à but non lucratif,
spécialisée dans la recherche et le développement de nouveaux
traitements contre les maladies négligées, en particulier la
trypanosomiase humaine africaine, la leishmaniose, la maladie de
Chagas, les filarioses, le mycétome, le VIH pédiatrique et
l'hépatite C. NECT est l'un des sept traitements produits par
DNDi depuis sa fondation en 2003. Le fexinidazole est la
première nouvelle entité moléculaire développée avec succès par
DNDi.
Le programme de DNDi pour le développement du
féxinidazole est financé par la Fondation Bill et Melinda
Gates, le ministère du Développement international du Royaume-Uni,
le ministère des Affaires étrangères des Pays-Bas, le ministère
fédéral allemand de l'Éducation et de la Recherche à travers
l'Etablissement de crédit pour la reconstruction (KfW), l'Agence
allemande pour le développement, l'Agence française pour le
développement, le ministère français des Affaires Étrangères et
Européennes, l'Agence norvégienne de coopération au développement,
l'Agence espagnole de coopération internationale pour le
développement, la République et canton de Genève, Service de la
solidarité internationale (Suisse), la Direction suisse du
développement et de la coopération, Médecins Sans Frontières, la
Fondation suisse UBS Optimus, le Brian Mercer Charitable Trust, La
Fondation américaine Stavros Niarchos ainsi que d'autres fondations
privées et des particuliers qui ont apporté leur soutien financier
à la campagne THA. |
Déclarations prospectives
Ce communiqué contient des déclarations
prospectives. Ces déclarations ne constituent pas des faits
historiques. Ces déclarations comprennent des projections et des
estimations concernant la mise sur le marché et autre potentiel de
ce produit, ou concernant les recettes futures envisagées pour ce
produit. Ces déclarations prospectives peuvent souvent être
identifiées par les mots « s'attendre à », « anticiper », « croire
», « avoir l'intention de », « estimer », « planifier » ou «
espérer», ainsi que par d'autres termes similaires. Bien que la
direction de Sanofi estime que ces déclarations prospectives sont
raisonnables, les investisseurs sont alertés sur le fait que ces
déclarations prospectives sont soumises à de nombreux risques et
incertitudes, difficilement prévisibles et généralement en dehors
du contrôle de Sanofi, qui peuvent impliquer que les résultats et
événements effectifs réalisés diffèrent significativement de ceux
qui sont exprimés, induits ou prévus dans les informations et
déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent
notamment les actions et contretemps réglementaires inattendus, ou
généralement des réglementations étatiques, qui peuvent affecter la
disponibilité ou le potentiel commercial de ce produit, l'absence
de garantie que ce produit sera un succès commercial, les
incertitudes inhérentes à la recherche et développement, les
futures données cliniques et l'analyse des données cliniques
existantes relatives à ce produit, y compris postérieures à la mise
sur le marché, les problèmes inattendus de sécurité, de qualité ou
de production, la concurrence de manière générale, les risques
associés à la propriété intellectuelle, à tout litige futur en la
matière et à l'issue de ces litiges, la volatilité des conditions
économiques, ainsi que les risques qui sont développés ou
identifiés dans les documents publics déposés par Sanofi auprès de
l'AMF et de la SEC, y compris ceux énumérés dans les rubriques «
Facteurs de risque » et « Déclarations prospectives » du document
de référence 2017 de Sanofi, qui a été déposé auprès de l'AMF ainsi
que dans les rubriques « Risk Factors » et « Cautionary Statement
Concerning Forward-Looking Statements » du rapport annuel 2017 sur
Form 20-F de Sanofi, qui a été déposé auprès de la SEC. Sanofi ne
prend aucun engagement de mettre à jour les informations et
déclarations prospectives sous réserve de la réglementation
applicable notamment les articles 223-1 et suivants du règlement
général de l'Autorité des marchés financiers. |