Communiqué de presse : Le tolebrutinib obtient la désignation de «
Médicament innovant » de la FDA pour le traitement de la sclérose
en plaques secondairement progressive sans poussées
Le tolebrutinib obtient la désignation de «
Médicament innovant » de la FDA pour le traitement de la sclérose
en plaques secondairement progressive sans poussées
- Désignation motivée par les
résultats positifs de l’étude HERCULES chez l’adulte porteur d’une
sclérose en plaques secondairement progressive (SEP-SP) sans
poussées.
- Le tolebrutinib est le premier et
le seul inhibiteur de la BTK à pénétration cérébrale pour le
traitement de la SEP auquel la FDA a décerné le statut de «
Médicament innovant ».
Paris, le 13 décembre
2024. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis
a accordé la désignation de « Médicament innovant »
(Breakthrough Therapy) au tolebrutinib pour le traitement
de la sclérose en plaques secondairement progressive (SEP-SP) sans
poussées de l’adulte. Cette désignation est motivée par les
résultats positifs de l’étude de phase III HERCULES ayant démontré
que le tolebrutinib allonge de 31 % le délai avant progression
confirmée du handicap, comparativement au placebo (HR 0,69 ;
IC à 95 % : 0,55-0,88; p=0,0026). Une analyse plus
approfondie des données relatives aux critères d’évaluation
secondaires a par ailleurs montré que près de deux fois plus de
participants (10 %) traités par le tolebrutinib ont présenté
un ralentissement de la progression confirmée de leurs handicaps,
comparativement à ceux traités par placebo (5 %) (HR
1,88 ; IC à 95 % : 1,10 à 3,21 ; valeur
nominale de p = 0,021).
Aux États-Unis, la désignation « Médicament
innovant » a pour but d’accélérer le développement et l’examen des
médicaments destinés au traitement de maladies graves ou
dangereuses pour la vie. Les médicaments réunissant les critères
applicables à cette désignation doivent avoir donné des preuves
cliniques préliminaires de leur capacité à améliorer sensiblement
un certain nombre de critères cliniques importants, comparativement
aux autres médicaments disponibles.
Dr Erik Wallström,
Ph.D.
Responsable Monde, Développement, Neurologie, Sanofi
« La désignation de "Médicament innovant" montre que le
tolebrutinib a le potentiel de retarder la progression du handicap
et, partant, de répondre à un besoin médical essentiel pour les
personnes atteintes de sclérose en plaques. Nous sommes impatients
de collaborer avec la FDA dans le cadre de l’examen réglementaire
applicable à ce premier médicament de sa catégorie pour le
traitement de la sclérose en plaques secondairement progressive
sans poussées, sachant qu’il n’existe encore aucun médicament
approuvé dans cette indication. »
Des élévations des transaminases hépatiques
supérieures à 3 fois la limite supérieure de la normale (>3xLSN)
ont été observées chez 4,1 % des participants traités par
tolebrutinib, contre 1,6 % dans le groupe placebo. Dans le groupe
tolebrutinib, une faible proportion de participants (0,5 %) ont
présenté une élévation de leur taux d’ALAT supérieure à 20 fois la
limite supérieure de la normale (>20xLSN), dans les 90 premiers
jours du traitement dans tous les cas. Tous les cas d’élévation des
transaminases hépatiques, sauf un, se sont résolus sans
intervention médicale. La mise en place d’un contrôle plus fréquent
a permis d’atténuer le risque de séquelles hépatiques
graves.
Des soumissions réglementaires sont en voie de
finalisation aux États-Unis et en cours dans l’Union européenne.
Comme pour tout autre médicament, Sanofi prévoit de confirmer
l’acceptation des soumissions réglementaires relatives au
tolebrutinib. L’étude de phase III PERSEUS dans la SEP primaire
progressive se poursuit et ses résultats sont attendus au deuxième
semestre de 2025.
Le tolebrutinib est actuellement en développement
clinique et aucun organisme de réglementation n’a encore évalué ses
profils de sécurité et d’efficacité.
À propos de la sclérose en plaques
La sclérose en plaques est une maladie neurodégénérative chronique,
d’origine auto-immune, qui entraîne l’accumulation de handicaps
irréversibles au fil du temps. Les handicaps physiques et cognitifs
provoquent une détérioration graduelle de l’état de santé et de la
qualité de vie qui se répercute sur la prise en charge des patients
et leur espérance de vie. L’accumulation du handicap représente un
besoin thérapeutique non pourvu important pour les personnes
atteintes de SEP. Jusqu’à présent, l’objectif principal des
traitements actuels est d’agir sur les lymphocytes B et T
périphériques, au détriment de l’immunité innée, réputée contribuer
à l’accumulation du handicap. Les traitements actuels contre la
SEP, qu’ils soient approuvés ou à un stade de développement avancé,
ciblent principalement le système immunitaire adaptatif et/ou
n’agissent pas directement au niveau du système nerveux central en
vue d’obtenir un bénéfice clinique.
La SEP-SP sans poussées concerne les personnes chez
qui les poussées confirmées ont totalement disparu pour faire place
à une progression graduelle du handicap se traduisant par
différents symptômes comme de la fatigue, des troubles cognitifs,
des troubles de la marche ou de l'équilibre, des troubles
intestinaux et/ou urinaires et un dysfonctionnement sexuel.
À propos du tolebrutinib
Le tolebrutinib est un inhibiteur bioactif de la tyrosine kinase de
Bruton (BTK) expérimental, à pénétration cérébrale, qui atteint des
concentrations suffisantes dans le liquide céphalo-rachidien pour
cibler les lymphocytes B et les cellules de la microglie, de
manière à moduler la neuro-inflammation. Il fait actuellement
l’objet d’essais cliniques de phase III pour le traitement de
différentes formes de sclérose en plaques et aucun organisme de
réglementation n’a encore évalué ses profils de tolérance et
d’efficacité. Pour plus d’informations sur les essais cliniques
consacrés au tolebrutinib, prière de consulter le site
www.clinicaltrials.gov.
À propos de l’étude HERCULES
HERCULES (identifiant de l’étude clinique : NCT04411641) était
une étude clinique de phase III, randomisée, en double aveugle,
ayant évalué l’efficacité et la sécurité du tolebrutinib chez des
participants atteints de SEP secondairement progressive sans
poussées, comparativement à un placebo. La SEP-SP sans poussées
était définie sur la base des critères d’inclusion dans l’étude,
soit un diagnostic de SEP-SP avec un score EDSS compris entre 3.0
et 6.5, l’absence de poussées cliniques au cours de 24 mois
antérieurs et des preuves d’accumulation du handicap au cours des
12 mois précédents. Les participants ont été randomisés (2:1) pour
recevoir soit une dose journalière de tolebrutinib par voie orale,
soit un placebo pendant une durée pouvant atteindre environ 48
mois.
Le critère d’évaluation primaire était la
progression confirmée du handicap, sur six mois, définie par une
augmentation supérieure ou égale à 1,0 point du score EDSS, si
celui-ci était inférieur ou égal à 5,0 à l’inclusion ou une
augmentation supérieure ou égale à 0,5 point du score EDSS si
celui-ci était supérieur à 5,0 à l’inclusion. Les critères
d’évaluation secondaires incluaient, le délai, sur trois mois,
avant progression confirmée du handicap, évaluée par le score EDSS,
le nombre total de nouvelles lésions hyperintenses en séquence T2
ou de lésions ayant augmenté de volume, visibles à l’IRM, le délai
avant une amélioration confirmée du handicap, la variation, sur
trois mois, du score au test des neuf trous (9‑Hole Peg test,
9‑HPT) et au test T25-FW (vitesse de marche en mesurant le temps,
en secondes, qu'il faut à un patient pour parcourir 7,62 m), de
même que le profil de sécurité et de tolérance du tolebrutinib.
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