Communiqué de presse: La FDA accorde un examen prioritaire à
l’efanesoctocog alpha pour le traitement de l’hémophilie A
La FDA accorde un examen prioritaire à
l’efanesoctocog alpha pour le traitement de l’hémophilie A
- La décision de la FDA concernant
l’efanesoctocog alpha, un facteur VIII de remplacement
expérimental, est attendue le 28 février 2023.
- Examen prioritaire fondé sur les
données pivots de l’étude de phase III XTEND-1.
- L’efanesoctocog alpha a la capacité
de maintenir les concentrations de facteur à des niveaux normaux ou
quasi-normaux pendant presque toute la semaine à raison d’une dose
prophylactique par semaine et de conférer une protection plus
longue.
Paris et
Stockholm – Le
30 août 2022 –
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté
d’accorder un examen prioritaire à la demande de licence de produit
biologique (Biologics License Application, BLA) relative à
l’efanesoctocog alpha (BIVV001) pour le traitement de
l’hémophilie A, un trouble de la coagulation rare et dangereux
pour la vie. La décision de la FDA devrait intervenir le 28 février
2023. Sanofi et Sobi® collaborent au développement et à la
commercialisation de l’efanesoctocog alpha.
Dr Steve
PipeProfesseur et Directeur du Programme pédiatrique
d’hémophilie et de troubles de la coagulation, Université du
Michigan « Les traitements par facteur restent la pierre
angulaire du traitement de l’hémophilie, mais des innovations
s’imposent dans ce domaine pour remédier aux difficultés que
soulèvent la protection contre les saignements et la lourdeur des
traitements. S’il est approuvé, l’efanesoctocog alpha pourra
permettre d’obtenir une activité pratiquement normale du facteur
pendant presque toute la semaine, ce qui conférera potentiellement
un nouveau niveau de protection. Ces bénéfices thérapeutiques
pourraient représenter des progrès importants pour les personnes
atteintes d’hémophilie A et potentiellement transformer le
traitement prophylactique de cette maladie. »
La demande de licence de produit biologique
prend appui sur les données de l’étude pivot de phase III
XTEND-1. Les résultats de cette étude ont été récemment présentés
au 30e Congrès de la Société internationale de thrombose et
d’hémostase. Sur la base d’une comparaison entre les patients, ces
données ont montré que l’efanesoctocog alpha permet de prévenir les
saignements de manière cliniquement significative et qu’il est
supérieur à un traitement antérieur par facteur. L’efanesoctocog
alpha a été bien toléré et aucun inhibiteur du facteur VIII
n’a été détecté. Les événements indésirables liés au traitement les
plus fréquents (>5 % des participants globalement) ont été
les maux de tête, l’arthralgie, les chutes et les dorsalgies.
Dr Dietmar Berger,
Ph.D.Responsable Monde,
Développement et Chief Medical Officer, Sanofi « Les résultats
de l’étude pivot XTEND-1 de phase III ont démontré que
l’efanesoctocog alpha a la capacité de réduire les taux de
saignements annualisés et qu’il a le potentiel de devenir le
meilleur traitement de sa catégorie en termes d’efficacité. Nous
sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec la
FDA tout au long de ce processus d’évaluation pour pouvoir mettre
ce médicament à la disposition des patients souffrant d’hémophilie
A. ».
La FDA accorde un examen prioritaire aux
médicaments qui ont le potentiel d’apporter des améliorations
significatives au traitement, au diagnostic ou à la prévention de
maladies graves. L’efanesoctocog alpha a obtenu la désignation de
médicament innovant (Breakthrough Therapy) de la FDA en mai 2022 et
il est le premier facteur VIII de remplacement à obtenir cette
désignation. La FDA lui a également accordé la désignation de
médicament orphelin en août 2017 et une évaluation accélérée en
février 2021.
Dans l’Union européenne, la soumission
réglementaire interviendra lorsque les données de l’étude en cours
XTEND-Kids chez l’enfant seront disponibles, ce qui est prévu dans
les deux cas en 2023. La Commission européenne a accordé la
désignation de « Médicament orphelin » à l’efanesoctocog
alpha en juin 2019.
À propos de l’étude XTEND-1 de phase III
(NCT04161495)L’étude XTEND-1 de phase III (NCT04161495) était une
étude interventionnelle en ouvert, non randomisée, ayant pour but
d’évaluer la sécurité, l’efficacité et la pharmacocinétique de
l’efanesoctocog alpha chez des personnes de plus de 12 ans (n=159)
atteintes d’hémophilie A sévère, ayant déjà reçu un traitement par
facteur VIII de remplacement. L’étude comportait deux groupes de
traitement parallèles : un groupe de traitement prophylactique
(groupe A, n=133) dans le cadre duquel les participants ayant déjà
bénéficié d’une prophylaxie par facteur VIII ont commencé à
recevoir une dose prophylactique hebdomadaire de 50 UI/kg de
d’efanesoctocog alpha pendant 52 semaines et un groupe de
traitement épisodique ou « à la demande » (groupe b,
n=26), dans le cadre duquel les participants ont reçu une dose de
50 IU/kg à la demande pendant 26 semaines, avant de passer à
un traitement prophylactique hebdomadaire pendant 26 autres
semaines.
Le critère d’évaluation primaire était le taux
de saignements annualisé (TSA) dans le groupe A et le principal
critère d’évaluation secondaire, la comparaison entre patients du
TSA pendant le traitement prophylactique hebdomadaire par
efanesoctocog alpha, comparativement au TSA avec le traitement
prophylactique antérieur, parmi les participants du groupe A ayant
pris part à l’étude observationnelle antérieure (étude
242HA201/OBS16221).
À propos de l’hémophilie AL’hémophilie A est un
trouble hémorragique héréditaire rare qui se traduit par
l'incapacité du sang à coaguler correctement en raison d’un déficit
en facteur VIII. Chaque année, un garçon sur 5 000 naissances
de sexe masculin naît atteint d’hémophilie A. Cette maladie
survient plus rarement chez les filles. Les personnes hémophiles
peuvent présenter des épisodes de saignements causant des douleurs,
des lésions articulaires irréversibles et des hémorragies pouvant
engager le pronostic vital. Le traitement par facteur de
remplacement reste la pierre angulaire de la prise en charge de
cette maladie et peut être employé dans différents contextes
thérapeutiques.
À propos de l’efanesoctocog alpha
(BIVV001)L’efanesoctocog alpha est un nouveau facteur VIII
recombinant expérimental conçu pour prolonger la protection contre
les saignements à raison d’une dose prophylactique par semaine,
chez les personnes atteintes d’hémophilie A. Il repose sur la
technologie innovante de fusion avec un fragment Fc auquel un
fragment du facteur von Willebrand et des séquences polypeptidiques
XTEN® ont été ajoutés de manière à prolonger sa présence dans la
circulation. Il s’agit du premier facteur VIII de remplacement
expérimental ayant montré qu’il pouvait surmonter l’effet-plafond
du facteur von Willebrand, qui limite la demi-vie des facteurs VIII
de remplacement actuellement disponibles. L’efanesoctocog alpha
fait actuellement l’objet d’études cliniques et aucun organisme de
réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et
d’efficacité.
À propos de la collaboration entre Sanofi et SobiLa
collaboration entre Sobi et Sanofi porte sur le développement et la
commercialisation d’Alprolix® et d’Elocta®/Eloctate®, ainsi que sur
le développement et la commercialisation de l’efanesoctocog alpha,
un facteur VIII expérimental qui pourrait permettre d’obtenir une
activité du facteur soutenue et pratiquement normale à raison d’une
seule dose prophylactique par semaine, chez les personnes atteintes
d’hémophilie A. Sobi détient les droits sur le développement final
et la commercialisation sur son territoire (principalement
l’Europe, l’Afrique du Nord, la Russie et la plupart des pays du
Moyen-Orient). Sanofi détient les droits sur le développement final
et la commercialisation en Amérique du Nord et dans tous les autres
pays ne faisant pas partie du territoire couvert par Sobi.
À propos de Sobi®Sobi est une entreprise
biopharmaceutique internationale spécialisée dans le développement
de traitements qui transforment la vie des personnes atteintes de
maladies rares. Sobi offre un accès durable à des médicaments
innovants dans les domaines de l’hématologie, de l’immunologie et
de la médecine de spécialités. L’entreprise emploie environ
1 600 collaborateurs en Europe, en Amérique du Nord, au
Moyen-Orient et en Asie. En 2021, Sobi a généré un chiffre
d’affaires de 15,5 milliards de couronnes suédoises. Son action
(STO:SOBI) est cotée au Nasdaq de Stockholm. Plus d’informations
disponibles sur sobi.com, LinkedIn et YouTube.
À propos de SanofiNous sommes une entreprise
mondiale de santé, innovante et animée par une vocation :
poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des
gens. Nos équipes, présentes dans une centaine de pays, s’emploient
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l'impossible. Nous apportons des solutions thérapeutiques qui
peuvent changer la vie des patients et des vaccins qui protègent
des millions de personnes dans le monde, guidés par l’ambition d’un
développement durable et notre responsabilité sociétale.Sanofi est
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Déclarations prospectivesCe
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hypothèses sur lesquelles celles-ci reposent, des déclarations
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attentes concernant des résultats financiers, des événements, des
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s’attendre à », « anticiper », « croire », « avoir l’intention de
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similaires. Bien que la direction de Sanofi estime que ces
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alertés sur le fait que ces déclarations prospectives sont soumises
à de nombreux risques et incertitudes, difficilement prévisibles et
généralement en dehors du contrôle de Sanofi, qui peuvent impliquer
que les résultats et événements effectifs réalisés diffèrent
significativement de ceux qui sont exprimés, induits ou prévus dans
les informations et déclarations prospectives. Ces risques et
incertitudes comprennent notamment les incertitudes inhérentes à la
recherche et développement, les futures données cliniques et
analyses, y compris postérieures à la mise sur le marché, les
décisions des autorités réglementaires, telles que la FDA ou l’EMA,
d’approbation ou non, et à quelle date, de la demande de dépôt d’un
médicament, d’un procédé ou d’un produit biologique pour l’un de
ces produits candidats, ainsi que leurs décisions relatives à
l’étiquetage et d’autres facteurs qui peuvent affecter la
disponibilité ou le potentiel commercial de ces produits candidats,
le fait que les produits candidats s’ils sont approuvés pourraient
ne pas rencontrer un succès commercial, l’approbation future et le
succès commercial d’alternatives thérapeutiques, la capacité de
Sanofi à saisir des opportunités de croissance externe et à
finaliser les transactions y relatives, l’évolution des cours de
change et des taux d’intérêt, l’instabilité des conditions
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et leur évolution, l’impact que le COVID-19 aura sur Sanofi, ses
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