– Strensiq est le premier traitement approuvé
en Europe pour les patients souffrant d’hypophosphatasie, une
maladie métabolique mortelle ultra-rare –
Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALXN) a annoncé
aujourd’hui l’approbation par la Commission européenne de Strensiq™
(asfotase alfa) pour le traitement enzymatique substitutif à long
terme des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis
l’enfance, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie.
Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) indique que l’HPP
est associée à de nombreuses manifestations osseuses dont le
rachitisme/ l’ostéoporomalacie, une altération du métabolisme du
calcium et du phosphate, des troubles de la croissance et de la
mobilité, une détresse respiratoire nécessitant une ventilation, et
des convulsions répondant à la vitamine B6. Strensiq est la
première thérapie approuvée dans l’Union européenne (UE) pour le
traitement des patients souffrant d’HPP, une maladie métabolique
mortelle ultra-rare. Alexion envisage de commencer à servir les
patients en Allemagne dès le mois d’octobre et entame à présent les
processus de remboursement auprès des autorités sanitaires dans
chacun des principaux pays européens.
« L’hypophosphatasie est une maladie extrêmement rare qui peut
avoir des effets dévastateurs sur les patients et leurs familles.
En l’absence de traitement, les patients sont confrontés à des
problèmes majeurs qui touchent le développement, la croissance et
la mobilité, avec un risque de décès extrêmement élevé chez les
nourrissons », a déclaré le Dr Christine Hofmann de la section
Rhumatologie et Ostéologie pédiatriques de l’Hôpital pour enfants à
l’Université de Wurtzbourg, en Allemagne. « Je suis ravie que les
patients européens atteints d’HPP depuis l’enfance aient désormais
un traitement approuvé qui attaque la cause sous-jacente de leur
maladie métabolique génétique pérenne en remplaçant la phosphatase
alcaline non-tissu spécifique. »
L’HPP est une maladie métabolique génétique progressive
extrêmement rare dans laquelle les patients connaissent des effets
dévastateurs sur plusieurs systèmes corporels, ce qui aboutit à des
complications débilitantes ou potentiellement mortelles. C’est une
maladie ultra-rare, qui affecte moins de 20 patients sur un million
de personnes de la population globale.1 L’HPP se caractérise
par une minéralisation osseuse défectueuse pouvant conduire à des
déformations osseuses et à d’autres anomalies du squelette, ainsi
qu’à des complications systémiques telles une profonde faiblesse
musculaire, des convulsions, des douleurs et une insuffisance
respiratoire aboutissant à un décès prématuré chez les
nourrissons.2-6
« En tant que première thérapie approuvée en Europe pour le
traitement des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis
l’enfance, Strensiq est une thérapie innovante pour les patients
souffrant de cette maladie dévastatrice et mortelle ultra-rare.
Nous sommes ravis que l’étiquette de l’UE permette à tout patient
qui a manifesté les symptômes de l’HPP avant l’âge de 18 ans d’être
admissible pour le traitement », a commenté David Hallal, PDG
d’Alexion. « Nous sommes reconnaissants envers les enquêteurs, les
patients et leurs familles qui ont participé aux essais cliniques
ayant rendu possible cette autorisation et nous entamons à présent
les processus de remboursement auprès des autorités sanitaires à
travers l’Europe pour garantir que les patients souffrant d’HPP
depuis l’enfance aient accès le plus vite possible à Strensiq, une
thérapie qui change la vie. »
La CE a accordé l’autorisation de mise sur le marché de Strensiq
pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des
patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, pour
traiter les manifestations osseuses de la maladie. Le RCP indique
que l’HPP est associée à de nombreuses manifestations osseuses dont
le rachitisme/ l’ostéoporomalacie, une altération du métabolisme du
calcium et du phosphate, des troubles de la croissance et de la
mobilité, une détresse respiratoire nécessitant une ventilation, et
des convulsions répondant à la vitamine B6. L’histoire naturelle de
patients atteints d’hypophosphatasie infantile non-traitée suggère
un taux élevé de mortalité lorsque la ventilation est nécessaire.
Le RCP indique également que 71 % des nourrissons traités par
Strensiq, qui ont eu besoin d’un soutien par ventilation, demeurent
en vie et poursuivent leur traitement.
Faisant suite à l’avis positif accordé en juin 2015 par le
Comité européen pour les produits médicaux à usage humain (CHMP),
l’approbation de Strensiq s’applique à tous les 28 États membres de
l’UE, ainsi qu’à l’Islande, la Norvège, et le Liechtenstein.
Strensiq a également été approuvé par le Ministère de la santé, du
travail et de la protection sociale du Japon et par Santé Canada
pour le traitement de l’HPP. La FDA a donné la désignation de
traitement révolutionnaire (« Breakthrough Therapy ») à Strensiq et
a approuvé la demande de licence pour produit biologique (Biologics
License Application – BLA) d’Alexion en examen prioritaire.
Données cliniques
L’approbation de Strensiq dans l’UE était fondée sur des données
cliniques issues de quatre études pivots prospectives et leurs
études de prolongation, qui ont regroupé 68 patients atteints de
l’HPP depuis l’enfance (dont la tranche d’âge allait des
nouveau-nés à 66 ans). Les résultats des études ont indiqué que les
patients atteints de l’HPP depuis l’enfance qui ont été traités
avec Strensiq ont démontré des améliorations rapides et durables
dans la minéralisation osseuse, telles que mesurées par l’échelle
RGI-C (Radiographic Global Impression of Change), qui évalue la
gravité du rachitisme en se fondant sur des images au rayon X. Les
patients des études cliniques ont également démontré des
améliorations dans la structure squelettique, mises en évidence par
l’apparence des articulations et l’apparence histologique de la
matière osseuse biopsiée au rayon X, ainsi que le regain apparent
de la croissance.
Les effets indésirables les plus courants observés dans les
études cliniques étaient des réactions au site d’injection et des
réactions indésirables associées à l’injection. La majorité de ces
réactions n’étaient pas graves et d’intensité légère à modérée.
À propos de l’hypophosphatasie (HPP)
L’hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique génétique,
chronique et progressive extrêmement rare qui se caractérise par un
défaut de minéralisation osseuse qui peut entraîner la destruction
et la déformation des os, une faiblesse musculaire extrême, des
crises, une insuffisance respiratoire et un décès prématuré.2-6
L’HPP est provoquée par des mutations du gène codant d’une
enzyme appelée « phosphatase alcaline non tissu-spécifique »
(TNSALP).2,3 La déficience génétique de l’HPP peut toucher des
personnes de tous âges.2 L’HPP est classée suivant l’âge du
patient à l’apparition des symptômes de la maladie, et l’HPP
déclarée au stade pédiatrique concerne les patients dont les
premiers signes ou symptômes de l’HPP se sont manifestés avant
l’âge de 18 ans.
L’HPP peut avoir des conséquences dévastatrices pour les
patients à tous les stades de la vie.2 Dans une étude d’histoire
naturelle, les patients enfants ayant connu leur premier symptôme
d’HPP au cours des six premiers mois de leur vie présentaient un
taux de mortalité élevé, avec 73 % de mortalité général à 5 ans de
73 %.7 Chez ces patients, la mortalité est essentiellement due
à une insuffisance respiratoire.2,6,8 Chez les patients
survivant à l’adolescence et à l’âge adulte, les séquelles
cliniques à long terme englobent les fractures récurrentes et non
guérissables, l’état de faiblesse invalidant, les douleurs graves
et l’obligation de recourir à des dispositifs d’assistance
ambulatoire tels que les fauteuils roulants, les déambulateurs et
les canes.2,5
À propos de Strensiq™ (asfotase
alfa)
Strensiq™ (asfotase alfa) est un traitement enzymatique
substitutif premier de sa catégorie, conçu pour répondre à la cause
sous-jacente de HPP – un déficit de phosphatase alcaline (ALP). En
remplaçant l’enzyme défectueuse, le traitement à base de Strensiq a
pour objectif d’améliorer les taux élevés de substrats enzymatiques
hépatiques et à améliorer la capacité du corps à minéraliser les
os, prévenant ainsi les graves lésions du squelette, la morbidité
systémique des patients et leur décès prématuré.
Strensiq est approuvé au Japon et au Canada pour le traitement
de patients atteints d’HPP, et une demande de licence de produit
biologie pour Strensiq a été approuvée pour un examen prioritaire
par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
Informations de sécurité importantes
Il existe un risque de réactions allergiques d’hypersensibilité
graves chez les patients traités avec Strensiq, notamment
l’urticaire, des difficultés respiratoires et le collapsus
cardiovasculaire. L’administration de Strensiq peut entraîner des
réactions locales sur le site d’injection.
La craniosynostose a été signalée chez des patients de moins de
5 ans. Des cas de calcification ophtalmique (conjonctivale ou
cornéenne) ont été signalés chez les patients recevant Strensiq.
Les données existantes sont insuffisantes pour établir un lien de
causalité entre l’exposition à Strensiq et l’évolution de la
craniosynostose ou entre l’exposition à Strensiq et la
calcification ectopique.
La concentration sérique de l’hormone parathyroïdienne peut
s’élever chez les patients recevant Strensiq. Les patients traités
avec Strensiq peuvent afficher un gain de poids
disproportionné.
À propos d’Alexion
Alexion est une société biopharmaceutique mondiale axée sur le
développement et la fourniture de traitement qui changent la vie
des patients atteints de troubles graves et rares. Alexion a
développé et commercialisé Soliris® (eculizumab), le premier et
unique inhibiteur de complément approuvé pour traiter les patients
atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) et du
syndrome hémolytique urémique atypique (aHUS), deux troubles
potentiellement mortels extrêmement rares. Alexion établit
également actuellement une franchise mondiale de tout premier plan
portant sur les maladies métaboliques rares, qui inclut Kanuma™
(sebelipase alfa) pour le déficit en lipase acide lysosomale
(LAL-D) et Strensiq™ (asfotase alfa) pour l’hypophosphatasie (HPP).
En outre, la société fait progresser le pipeline de maladies rares
le plus solide de toute l’industrie biotechnologique, avec des
produits candidats dans plusieurs domaines thérapeutiques. En tant
que leader mondial de l’inhibition de compléments, la société
renforce et élargit son portefeuille d’inhibiteurs de compléments à
travers diverses plateformes, et évalue notamment les indications
potentielles pour Soliris dans le traitement d’autres troubles
graves extrêmement rares. Le présent communiqué de presse et des
informations complémentaires sur Alexion sont disponibles à
l’adresse suivante : www.alexion.com.
[ALXN-G]
Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse contient des déclarations
prospectives, notamment des déclarations portant sur les bénéfices
médicaux potentiels de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le
traitement de l’hypophosphatasie (HPP). Les déclarations
prospectives sont soumises à des facteurs susceptibles d’entraîner
un écart entre les résultats et les projets et ceux escomptés,
notamment, par exemple, les décisions des autorités réglementaires
en matière d’approbation de commercialisation ou de limitations
matérielles de la commercialisation de Strensiq, les retards dans
l’organisation d’installations de fabrication satisfaisantes et
dans l’établissement d’une infrastructure commerciale pour
Strensiq, la possibilité que les résultats des essais cliniques ne
soient pas prédictifs des résultats de sécurité et d’efficacité de
Strensiq dans des populations de patients plus larges ou
différentes, le risque que des payeurs tiers (dont des agences
gouvernementales) ne remboursent pas l’utilisation de Strensiq à
des taux acceptables ou ne les remboursent pas du tout, le risque
que les estimations portant sur le nombre de patients traités par
Strensiq, et que les observations portant sur l’histoire naturelle
des patients traités par Strensiq soient inexactes, et tout un
éventail d’autres risques énoncés périodiquement dans les dépôts
d’Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, dont,
mais sans s’y limiter, les risques évoqués dans le rapport
trimestriel d’Alexion sur le Formulaire 10-Q pour la période close
au 30 juin 2015. Alexion n’a pas l’intention de mettre à jour l’une
des présentes déclarations prospectives afin de refléter les
évènements ou les circonstances ultérieures à la date
d’aujourd’hui, sauf si la loi l’exige.
Références
1. REGULATION (EU) No 536/2014 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF
THE COUNCIL of 16 April 2014 on clinical trials on medicinal
products for human use, and repealing Directive 2001/20/EC.
http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN
2. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol
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3. Whyte MP. Hypophosphatasia: nature’s window on alkaline
phosphatase function in humans. In: Bilezikian JP, Raisz LG, Martin
TJ, eds. Principles of Bone Biology. Vol 1. 3rd ed. San Diego, CA:
Academic Press; 2008:1573-1598.
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366(10):904-913.
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Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom of infantile
hypophosphatasia caused by two novel missense mutations
(c.677T>C, p.M226T; c.1112C>T, p.T371I) of the
tissue-nonspecific alkaline phosphatase gene. Bone. 2007;
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7. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al. Hypophosphatasia: a
retrospective natural history study of the severe perinatal and
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Societies and Asian Society for Pediatric Research Joint Meeting,
Vancouver, B.C., Canada, May 5, 2014. Abstract 752416.
8. Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Hofmann C, et al. Improved
survival with asfotase alfa treatment in pediatric patients with
hypophosphatasia at high risk of death. Poster presented at the
American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2014 Annual
Meeting, Houston, September 14, 2014. Abstract 1097.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
Consultez la
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