Pharnext will Topline-Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie zu PXT3003 zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Kr...
22 June 2018 - 10:55AM
Business Wire
Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR0011191287 - ALPHA),
ein biopharmazeutisches Unternehmen und Vorreiter eines neuen
Ansatzes zur Entwicklung innovativer Medikamentenkombinationen, die
auf Big Data aus dem Bereich der Genomik und künstlicher
Intelligenz beruhen, gab heute Neues zum laufenden klinischen
Phase-3-Programm (Studien PLEO-CMT und PLEO-CMT-FU) bekannt, mit
dem PXT3003 zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A
(CMT1A) bei Erwachsenen geprüft wird. Topline-Ergebnisse der
zulassungsrelevanten Studie PLEO-CMT werden bis Oktober 2018
erwartet.
Prof. Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Mitbegründer und Chief
Executive Officer von Pharnext, sagte: „Wir freuen uns, diese
klinische Phase-3-Studie abschließen zu k�nnen und erwarten
Topline-Ergebnisse bis Oktober dieses Jahres. Unsere PLEODRUG™
PXT3003 hat bereits in unserer Phase-2-Studie zu CMT1A
vielversprechende Ergebnisse zur Wirksamkeit gezeigt. Wir hoffen,
den Betroffenen dieser schwerwiegenden Erkrankung diese dringend
ben�tigte Behandlung bereitstellen zu k�nnen, da ihnen derzeit nur
begrenzte und hauptsächlich palliative Behandlungsoptionen zur
Verfügung stehen.“
Die First-in-Class PLEODRUG™ PXT3003 von Pharnext, die mit der
Forschungs- und Entwicklungsplattform PLEOTHERAPY™ von Pharnext
entwickelt wurde, ist eine neuartige, oral verabreichte
niedrigdosierte Fixkombination aus Baclofen, Naltrexon und
Sorbitol, welche die Orphan Drug Designation (Status als
Arzneimittel für seltene Krankheiten) der EMA und der
US-amerikanischen FDA erhalten hat. PXT3003 hat bereits seine
Sicherheit und Verträglichkeit demonstriert und in der h�chsten
Dosierung in der Phase-2-Studie, bei der die Wirksamkeit anhand des
Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie-Scores (CMTNS) sowie der Overall
Neuropathy Limitations Scale (ONLS) als Hauptendpunkte evaluiert
wurde, einheitliche Belege einer Verbesserung bei CMT1A über die
Krankheitsstabilisierung hinaus geliefert. Die Ergebnisse dieser
Phase-2-Studie wurden im Orphanet Journal of Rare Diseases
ver�ffentlicht.
PXT3003 wird derzeit in einer zulassungsrelevanten,
multizentrischen, randomisierten, 15-monatigen, doppelblinden,
placebokontrollierten Phase-III-Studie evaluiert („PLEO-CMT“). Die
Studie begann im Dezember 2015 und umfasste Patienten ab 16 Jahren
mit milder bis mäßiger CMT1A an 30 Prüfstandorten in Europa, den
USA und Kanada. Der primäre Endpunkt misst die Veränderung des
ONLS-Scores nach 12 und 15 Monaten Behandlung. Es werden weitere
Ergebniskennzahlen bestimmt, darunter funktionale und
elektrophysiologische Endpunkte.
Patienten, die die Phase-3-Studie PLEO-CMT abgeschlossen hatten,
wurden in eine im März 2016 gestartete multizentrische, 9-monatige
Phase-3-Follow-Up-Erweiterungsstudie („PLEO-CMT-FU“) aufgenommen.
In der Studie wurde die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit
von PXT3003 evaluiert.
Nach erfolgreichem Abschluss mehrerer Meilensteine, darunter
eine im Voraus spezifizierte Evaluierung durch das unabhängige Data
Safety Monitoring Board im September 2017, eine blinde
Variabilitätsanalyse im November 2017 und eine Futility-Analyse im
November 2017, geht Pharnext nun davon aus, dass Topline-Ergebnisse
der zulassungsrelevanten Studie PLEO-CMT bis Oktober 2018 vorliegen
werden.
Über CMT1A
Die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) umfasst eine heterogene
Gruppe erblicher, progressiver, chronischer, peripherer
Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT 1A), die häufigste Art von CMT, ist
eine seltene Krankheit, von der in Europa und den USA mindestens
125.000 Menschen betroffen sind. Die für CMT1A verantwortliche
genetische Mutation ist eine Duplikation des Gens PMP22, das ein
peripheres Myelin-Protein codiert. Die Überexpression dieses Gens
führt zu einem Abbau der Nervenscheiden (Myelin) und damit zur
St�rung der Nervenfunktion, gefolgt von einem Verlust der
Nervenleitung. Als Resultat der peripheren Nervenschädigung leiden
die Patienten an progressiver Muskelatrophie, die Beine und Arme
betrifft, und damit einhergehenden Einschränkungen beim Gehen und
Laufen sowie St�rungen des Gleichgewichts und der Handfunktion.
Mindestens 5 Prozent der Patienten mit CMT 1A werden
rollstuhlpflichtig. Leichte bis mittelschwere
Sensibilitätsst�rungen k�nnen hinzukommen. Erste Symptome treten
gew�hnlich im Jugendalter auf. Im Laufe des Lebens der Patienten
schreitet die Krankheit dann weiter fort.
Bis heute wurden noch keine Medikamente zur kurativen oder
symptomatischen Therapie der Erkrankung zugelassen und so
beschränkt sich die Behandlung auf Supportivtherapie, wie
orthopädische Hilfsmittel, Beinstützen, Physio- und
Beschäftigungstherapie oder Operationen.
Über Pharnext
Pharnext ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Produkten
im fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung, das neue
Therapeutika für seltene und häufige neurodegenerative Krankheiten
entwickelt, für die es derzeit an kurativen und/oder
krankheitsmodifizierenden Behandlungen fehlt. Pharnext hat zwei
Leitprodukte in der klinischen Entwicklung. PXT3003 befindet sich
momentan in einer internationalen Phase-III-Studie zur Behandlung
von Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie Typ 1A und hat den
Orphan-Drug-Status in Europa und den USA erhalten. PXT864 zeigte
positive Ergebnisse in einer Phase-II-Studie zur Behandlung der
Alzheimer-Krankheit. Pharnext hat ein neues Paradigma für die
Wirkstoffsuche entwickelt, das auf Big Data im Bereich der Genomik
und künstlicher Intelligenz beruht: PLEOTHERAPY™. Die Gesellschaft
identifiziert und entwickelt synergistische Kombinationen von
Medikamenten mit der Bezeichnung PLEODRUG™, die mehrere wesentliche
Vorteile bieten: Wirksamkeit, Sicherheit und robuster Patentschutz.
Das Unternehmen wurde von renommierten Wissenschaftlern und
Unternehmern, darunter Professor Daniel Cohen, einem Pionier der
modernen Genomik, gegründet, und wird von einem wissenschaftlichen
Team von Weltrang unterstützt.
Pharnext ist an der Euronext Growth Stock Exchange in Paris
(ISIN-Nummer: FR0011191287) notiert.Weitere Informationen finden
Sie unter http://www.pharnext.com/
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