– La société tiendra une téléconférence le 30 août 2024 à 13h00 (BST), 8h00 (ET) pour parler des résultats –

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), leader dans le domaine des thérapies iARN, annonce ce jour la présentation des résultats de l'étude HELIOS-B de phase 3 sur le vutrisiran chez des patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie au congrès 2024 de la Société européenne de cardiologie (ESC), qui se tiendra à Londres, au Royaume-Uni, du 30 août au 2 septembre 2024. La société a récemment annoncé des résultats positifs de l'étude qui ont atteint le critère d'évaluation principal, démontrant une réduction statistiquement significative du composite de la mortalité toutes causes confondues et des événements cardiovasculaires récurrents, ainsi que de tous les critères secondaires, tant dans la population globale que dans la population en monothérapie, ainsi qu'un profil d'innocuité et de tolérabilité acceptables, conformes à son profil établi. La société tiendra également une webdiffusion pour les investisseurs afin de discuter des résultats de HELIOS-B le 30 août 2024. Le vutrisiran est en développement pour le traitement de l'amylose ATTR avec cardiomyopathie.

En outre, la société présentera les résultats d'une analyse de sous-groupe de l'étude KARDIA-2 de phase 2 sur le zilebesiran, un iARN thérapeutique expérimental en développement pour le traitement de l'hypertension, ainsi que de nouvelles données provenant d'analyses post-hoc des études APOLLO-B de phase 3 et APOLLO-OLE sur le patisiran chez les patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie. Le patisiran n'est pas approuvé pour le traitement de l'amylose ATTR avec cardiomyopathie.

Informations relatives à la présentation lors du congrès de l'ESC

  • Premiers résultats de HELIOS-B, une étude de phase 3 sur le vutrisiran chez les patients atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie Londres : Hot Line 1 Vendredi, 30 août 2024, 11h00 (BST), 6h00 (ET) Présentatrice : Marianna Fontana, M.D., Ph.D.
  • Résultats de sous-groupe de KARDIA-2 : impact des caractéristiques démographiques et de base de la maladie sur la réponse au zilebesiran chez les patients souffrant d'hypertension non contrôlée par un antihypertenseur oral standard Science Box 4 : gestion pharmacologique de l'hypertension Vendredi 30 août 2024, 14h30 (BST), 9h30 (ET) Présentateur : Manish Saxena, MBBS, MSc, FBHS
  • Effets à long terme du patisiran sur la survie et les paramètres cardiaques chez les patients atteints d'amylose cardiaque médiée par la transthyrétine : analyses post-hoc d'APOLLO-B et de la sous-population cardiaque d'APOLLO-OLE Science Box 1 : avancées réalisées dans le traitement de l'amylose Dimanche 1er septembre 2024, 17h36 (BST), 12h36 (ET) Présentateur : Olivier Lairez, M.D.

Informations relatives à la webdiffusion pour les investisseurs

La direction d'Alnylam parlera des résultats de HELIOS-B lors de la webdiffusion le 30 août 2024, à 13h00 (BST), 8h00 (ET).

Une webdiffusion audio de la téléconférence sera accessible via la section consacrée aux investisseurs du site web de la société à l'adresse www.alnylam.com/events. Un enregistrement de la webdiffusion sera disponible sur le site web de la société deux heures après la téléconférence.

À propos d'AMVUTTRA® (vutrisiran)

AMVUTTRA® (vutrisiran) est un traitement à base d'iARN qui permet d'éliminer rapidement la transthyrétine de type mutant et sauvage (TTR), en s'attaquant à la cause sous-jacente de l'amylose à transthyrétine (ATTR). Administré trimestriellement par injection sous-cutanée, le vutrisiran est approuvé et commercialisé dans plus de 15 pays pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire à médiation transthyrétine (hATTR-PN) chez l'adulte. Au Royaume-Uni, le vutrisiran est spécifiquement indiqué pour le traitement de l'hATTR chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2. Le vutrisiran est également en développement pour le traitement de l'amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM), qui englobe à la fois les formes sauvages et héréditaires de la maladie. Pour les médias américains uniquement : pour plus d'informations sur le vutrisiran, y compris l'ensemble des informations posologiques pour les États-Unis, visitez AMVUTTRA.com . Pour les médias britanniques : pour le résumé des caractéristiques du produit au Royaume-Uni, visitez https://www.medicines.org.uk/emc/product/14060.

À propos d'ONPATTRO® (patisiran)

ONPATTRO ® (patisiran) est une thérapie iARN conçue pour silencer l'ARN messager TTR et réduire la production de protéine TTR dans le foie. Administré par voie intraveineuse, le patisiran est approuvé dans quarante pays pour le traitement de la polyneuropathie de l'amyloïdose à transthyrétine héréditaire (hATTR-PN) chez l'adulte. Pour les médias américains uniquement : pour plus d'informations sur le patisiran, y compris les informations posologiques complètes, visitez ONPATTRO.com. Pour les médias britanniques : pour le résumé des caractéristiques du produit au Royaume-Uni, visitez https://www.medicines.org.uk/emc/product/10368.

À propos de l'ATTR

L'amylose à transthyrétine (ATTR) est une maladie sous-diagnostiquée, à progression rapide, débilitante et mortelle causée par des protéines transthyrétines mal repliées (TTR), qui s'accumulent sous forme de dépôts amyloïdes dans diverses parties du corps, y compris les nerfs, le cœur et le tractus gastro-intestinal. Les patients peuvent présenter une polyneuropathie, une cardiomyopathie ou les deux manifestations de la maladie. Il existe deux formes différentes d’ATTR : l’ATTR héréditaire (hATTR), qui est causé par une variante du gène TTR et touche environ 50 000 personnes dans le monde, et l’ATTR de type sauvage (wtATTR), qui se produit sans variante du gène TTR et touche environ 200 000 à 300 000 personnes dans le monde.

À propos de zilebesiran

Le zilebesiran est une thérapie iARN expérimentale administrée par voie sous-cutanée et ciblant l’angiotensinogène (AGT) en cours de développement pour le traitement de l’hypertension dans des populations où les besoins ne sont pas satisfaits. L’AGT est le précurseur le plus en amont du système rénine-angiotensine-aldostérone (SRAA), une cascade dont le rôle dans la régulation de la pression artérielle a été démontré et dont l’inhibition a des effets antihypertenseurs bien établis. Le zilebesiran inhibe la synthèse de l’AGT dans le foie, ce qui peut entraîner des réductions durables de la protéine AGT et de l’angiotensine II, un vasoconstricteur. Le zilebesiran utilise la technologie de conjugué Enhanced Stabilization Chemistry Plus (ESC+) GalNAc d’Alnylam, qui permet un dosage sous-cutané peu fréquent avec une sélectivité accrue et la possibilité d’obtenir un contrôle tonique de la pression artérielle démontrant une réduction constante et durable de la pression artérielle sur une période de 24 heures, soutenue jusqu’à six mois après l’administration d’une dose unique de zilebesiran. L'innocuité et l’efficacité du zilebesiran n’ont pas été établies ou évaluées par la FDA, l’EMA ou toute autre autorité sanitaire. Le zilebesiran est développé et mis sur le marché conjointement par Alnylam et Roche.

À propos de l'hypertension

L’hypertension non contrôlée est l’élévation chronique de la pression artérielle (PA), définie par les lignes directrices 2017 de l’ACC/AHA comme une pression artérielle systolique (PAS) ≥130 mmHg et une pression artérielle diastolique (PAD) ≥80 mmHg. Plus d’un milliard de personnes dans le monde vivent avec l’hypertension. Environ un adulte sur trois vit avec l’hypertension dans le monde et jusqu’à 80 % des individus ne sont pas contrôlés malgré la disponibilité de plusieurs classes de traitements antihypertenseurs oraux. Malgré la disponibilité de médicaments antihypertenseurs, il existe encore un important besoin médical non satisfait, en particulier compte tenu des faibles taux d’adhésion aux médicaments oraux quotidiens existants, entraînant un contrôle irrégulier de la TA et un risque accru d’accident vasculaire cérébral, de crise cardiaque et de décès prématuré. En particulier, il existe un certain nombre de contextes à besoins élevés non satisfaits dans lesquels de nouvelles approches de l’hypertension justifient une attention particulière au développement, y compris les patients présentant une mauvaise observance médicamenteuse, et chez les patients présentant un risque cardiovasculaire élevé.

À propos de l’iARN

L’iARN (interférence ARN) est un processus cellulaire naturel de silençage génique qui représente aujourd’hui l’un des horizons les plus prometteurs et les plus avancés de la biologie et du développement de médicaments. Sa découverte a été annoncée comme « une avancée scientifique majeure qui se produit une fois tous les dix ans environ » et a été récompensée par le prix Nobel 2006 de physiologie ou médecine. En exploitant le processus biologique naturel de l’iARN se produisant dans nos cellules, une classe de médicaments connue sous le nom de thérapeutique iARN est désormais une réalité. Les petits ARN interférents (ARNsi), les molécules qui médient l’iARN et composent la plateforme thérapeutique iARN d’Alnylam, fonctionnent en amont des médicaments actuels en inhibant puissamment l’ARN messager (ARNm), c’est-à-dire les précurseurs génétiques, qui codent pour les protéines pathogènes ou causant des maladies, empêchant ainsi leur fabrication. Il s’agit d’une approche révolutionnaire qui a le potentiel de transformer les soins aux patients atteints de maladies génétiques et autres.

À propos d’Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq : ALNY) a mené la traduction de l’interférence ARN (iARN) en une toute nouvelle classe de médicaments innovants avec le potentiel de transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares et répandues présentant des besoins non satisfaits. Basées sur une science lauréate du prix Nobel, les thérapies iARN représentent une approche puissante et cliniquement validée produisant des médicaments transformateurs. Depuis sa fondation en 2002, Alnylam a mené cette révolution de l’iARN et continue de concrétiser une vision audacieuse pour transformer la possibilité scientifique en réalité. Alnylam dispose d’un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, y compris plusieurs produits candidats en phase de développement avancé. Alnylam met en œuvre sa stratégie « Alnylam P5 x25 » visant à fournir des médicaments transformateurs dans les maladies rares et courantes au profit des patients du monde entier grâce à une innovation durable et à des performances financières exceptionnelles, résultant en un profil biotechnologique de premier plan. Alnylam a son siège social à Cambridge, dans le Massachusetts.

Déclarations prospectives d’Alnylam

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la section 27A du Securities Act de 1933 et de la section 21E du Securities Exchange Act de 1934. Toutes les déclarations autres que les déclarations historiques de fait concernant les attentes, les croyances, les objectifs, les plans ou les perspectives d’Alnylam, y compris, mais sans s’y limiter, les attentes d'Alnylam relatives à la présentation prévue des résultats détaillés de l'étude HELIOS-B ainsi que d'autres études, l'innocuité et l'efficacité du vutrisiran pour le traitement de l'amylose ATTR avec cardiomyopathie, et la capacité d'Alnylam à concrétiser sa vision Alnylam P5 x25 de devenir une biopharma de premier plan doivent être considérées comme des déclarations prospectives. Les résultats réels et les plans futurs peuvent différer matériellement de ceux indiqués dans ces déclarations prospectives en raison de divers risques, incertitudes et autres facteurs importants, y compris, mais sans s’y limiter, les risques et incertitudes liés à : la capacité d’Alnylam à mettre en œuvre avec succès sa stratégie « Alnylam P5 x25 ; la capacité d’Alnylam à démontrer avec succès l’efficacité et l'innocuité de ses produits candidats ; les résultats précliniques et cliniques pour les produits candidats d’Alnylam, y compris le vutrisiran ; les actions ou conseils des agences de régulation et la capacité d’Alnylam à obtenir l’approbation réglementaire pour ses produits candidats, y compris le vutrisiran, ainsi qu’une tarification et un remboursement favorables ; la capacité à lancer, mettre sur le marché et vendre avec succès les produits approuvés d’Alnylam dans le monde entier ; ainsi que tout retard, interruption ou défaillance dans la fabrication et la fourniture des produits candidats d’Alnylam ou de ses produits mis sur le marché ; ainsi que les risques plus amplement décrits dans les « Risk Factors » figurant dans le rapport annuel 2023 d’Alnylam sur formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), tels qu’ils peuvent être mis à jour de temps à autre dans les rapports trimestriels ultérieurs d’Alnylam sur formulaire 10-Q et dans d’autres documents déposés auprès de la SEC. En outre, toute déclaration prospective représente les opinions d’Alnylam uniquement à ce jour et ne doit pas être considérée comme représentant ses opinions à une date ultérieure. Alnylam décline explicitement toute obligation, sauf dans la mesure requise par la loi, de mettre à jour les déclarations prospectives.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Christine Regan Lindenboom (investisseurs et médias) +1-617-682-4340 Josh Brodsky (investisseurs) +1-617-551-8276

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